今日，业内传来重磅新闻，一家初创型生物技术公司Skyhawk Therapeutics宣布与美国新基公司（Celgene）达成了为期5年的战略合作，获得新基6000万美元预付款以及未来可能的许可费和里程碑付款等。同时，该公司还宣布完成了新一轮4000万美元融资。值得关注的是，Skyhawk公司的核心技术在于其专有的技术平台——“RNA选择性剪接小分子疗法”（Small molecule Therapies for Alternative splicing in RNA，简称“STAR”），可用于设计开发新型小分子药物，有望用于治疗癌症和神经病疾病等多种疾病。

　　Skyhawk公司刚刚成立不久，总部位于美国马萨诸塞州，今年早些时候，该公司宣布其研发将聚焦小分子治疗药物，以纠正那些被称为“外显子跳跃”（exon skipping）的RNA错剪接，从而治疗相关疾病。

　　RNA错剪接的发生是由于在RNA剪接过程中RNA的关键区域被遗漏，这种错误会引发多种疾病的发生。越来越多的数据显示剪接调控的紊乱与疾病的发生密切相关，目前已知有50多种由外显子跳跃驱动产生的疾病，包括广泛的神经系统疾病、癌症以及其他疾病等。

　　注：Skyhawk的新方法能够在mRNA水平上纠正疾病细胞核内的基础遗传信息，其小分子药物可以靶向主要的神经系统疾病，如癌症中的主要转录因子，以及免疫、炎症及传染病中的大量靶点。（图片来源：Skyhawk官网）

　　Skyhawk公司正在开发的专有STAR技术，使用特异性的序列和结构来合理设计小分子，使其能够在RNA拼接过程中的特定时刻，靶向RNA上的特定区域。Skyhawk公司认为，这种方法有望扭转错误剪接，从而治疗疾病。

　　这种独特的技术平台被认为是能够吸引新基公司关注的关键。新基是全球性的知名生物医药公司，是生物药研发领域的领先企业。根据双方的合作协议，新基公司将拥有独家选择权，可以获得由Skyhawk开发的高价值的神经类疾病治疗候选药物的授权许可。新基希望利用该公司的STAR技术平台来瞄准肌肉萎缩性侧索硬化症（ALS）、亨廷顿病和和其他共5种神经系统疾病。

　　新基公司神经科学与成像研究早期开发负责人Richard Hargreaves博士认为，RNA剪接技术正在成为神经学研究中越来越重要的方法。“合作开发小分子剪接修饰剂是我们进一步扩展神经退行性疾病领域治疗的承诺。我们专注于蛋白质稳态，我们的战略也包括与专注于疾病突破性疗法的创新者建立合作。我们期待与Skyhawk公司全球领先的专家团队合作，并希望这种合作能够为患者带来创新疗法。” Richard Hargreaves博士表示。

　　Skyhawk同时宣布完成了新一轮4000万美元的融资。本轮融资的投资方包括其天使投资方Alexandria Venture Investments和Duke of Bedford，以及新加入的GreatPoint Ventures和新基公司。加上与新基公司交易获得的6000万美元首付款，Skyhawk公司的近期收益达到了1亿美元。

　　这些资金将用于推动该公司的STAR平台的进展，以及公司对RNA突变相关肿瘤和神经性疾病治疗在研产品管线的研究。Skyhawk公司预计，其首个用于肿瘤治疗的产品将于2019年年底前进入临床阶段。

据悉，如果新基的目标得以实现，Skyhawk可以通过未公开的里程碑付款和潜在的特许权使用费中获得更多资金。而且，如果这种方法取得成效，新基可能会从Skyhawk公司寻求更多的许可协议。

　　值得注意的是，该公司的联合创始人兼首席执行官Bill Haney先生是美国非常知名的发明家和企业家。他同时也是另一家生物技术公司——Dragonfly Therapeutics的CEO兼董事长。根据Skyhawk官网介绍，他曾是美国环境保护署（US Environmental Protection Agency）国家环境顾问委员会的创始成员，也是美国国家科学院的主席团成员（President's Circle）。他还获得了哈佛医学院的人道主义奖、美国公民自由联盟成就奖等多项重大奖项。他同时也是全球非营利组织World Connect的联合创始人，还担任过哈佛大学、麻省理工学院、World Wildlife Fund、World Resources Institute和NRDC的董事。

　　对于近期公司的里程碑式进展，Bill Haney博士表示：“随着与新基达成战略联盟以及新融资的完成，Skyhawk将继续推进改变RNA表达的革命性小分子疗法。新基是一家卓越的生物制药公司，他们的突破性科学成果有望为神经系统疾病患者带来新的治疗选择。我们期待与新基成功合作，并继续我们的内部计划，为外显子跳跃驱动的癌症适应症带来创新疗法。”