在全球范围内，已有越来越多的药物被批准用于多发性硬化的临床治疗，包括干扰素、新型口服治疗药物，大大改善了预后。而我国此类治疗药品种类与国际领域仍相距尚远，目前几乎处于空白。期待更多的新药上市为国内患者带来福音。
近日，有消息称，我国罕见病用药注射用重组人干扰素β-1b（倍泰龙）经历药荒，踪迹难寻。
　　注射用重组人干扰素β-1b是目前中国市场上唯一可降低多发性硬化症发作频率的药物。这是一种发生在中枢神经系统的自身免疫疾病，主要发病年龄在20至40岁，有“不死的癌症”之称。其在欧美地区多发，亚非洲地区发病率相对较低。
去年7月19日，人力资源和社会保障部网站发布36种医保药品谈判结果，倍泰龙以28.9%的降幅进入医保，罕见病群体开始受到医保关注。由于罕见病的药物市场极小，药企研发态度也并不积极，根据中国新药研发监测数据库CPM的统计数据，目前已上市的重组人干扰素β-1b仅拜耳一家企业生产。北京天坛生物制品股份有限公司也曾申请新药上市，但目前处于撤回状态。只有北京金赛狮生物制药技术开发有限责任公司一家申报了新药临床。
　　从市场表现来看，倍泰龙在全球及中国的销售业绩并不理想。尽管多发性硬化症在欧美地区并不属于罕见病，然而据拜耳2018年第二季度财报，激烈的市场竞争，使得倍泰龙的销售额下降了18.6%。而中国医药工业信息中心PDB数据库的数据也显示，2014年~2016年，其在国内重点城市医院的销售额在10万元以下，且市场份额一直在缩水，2017年甚至并未记录到数据，让人倍感意外。峰回路转的是，2018年起又出现了一个回升。
　　有分析称，对于罕见病用药而言，没有相对强势的患者组织，没有大量临床医生的帮助，倍泰龙中国市场的推动确实有些吃力。
　　一方面，患者使用人数少，能影响企业商业决策的能力就会较低。2012年4月，中华慈善总会曾与拜耳医药保健有限公司共同设立“中华慈善总会倍泰龙患者援助项目”。然而在2016年，倍泰龙就面临了要退出中国市场的传言风波，后来据拜耳回应，只是暂时性的药品供应短缺。虽然没有退出中国，但严重的缺货也使得医患人群对产品长期使用缺乏信心。
　　另一方面，销售不佳也与临床推广有一定的关系。因为药占比的限制，倍泰龙进入医保后，医院购药积极性不高，因此依然在院内难觅踪迹，患者要去药店自费购买。
　　对于此次媒体报道的倍泰龙断货困境，笔者认为对其市场预期并不必太过忧虑。一是从目前的表现看，倍泰龙的医院市场今年重新提振，降价带来的量的释放在一段缓冲期后终会见出成效；二是随着关注度的提高和政策的逐渐回暖，医保、医院、政府加强联动，药占比考核不再简单一刀切，倍泰龙进医院“碰钉子”的问题会缓解。
　　对于多发性硬化症患者来说，倍泰龙多次的断货问题也带来了增加用药选择性的呼吁。在全球范围内，已有越来越多的药物被批准用于多发性硬化的临床治疗，包括干扰素、新型口服治疗药物，大大改善了预后。而我国此类治疗药品种类与国际领域仍相距尚远，目前几乎处于空白。期待更多的新药上市为国内患者带来福音。