中医药创新正处于中医药事业复兴初级阶段，一方面相当部分中药创新药通过开发及发展取得巨大成功，另一方面，中医药发展不充分、不平衡的问题依然突出。因此，总结中药创新药大产品发展成功经验，并借鉴国际重磅炸弹发展成功经验，可能对推进更多中药创新药取得更好成果，和惠及更多患者方面有一定启发价值。

他山之石，可以攻玉

稳健的中药资本市场反映其投资价值。长期趋势容易避免各种因素影响而反映行业价值本质，与反映医药行业整体的全指医药指数近乎腰斩的跌幅相比，中证中药指数虽然也有一定程度回撤，但总体而言处于稳中有进的良性上升通道，这也让市场对中药产业价值背后真相更感兴趣。

来源：东方财富网

中药创新药在中药行业扮演越来越重要的角色。米内网数据显示，在中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心以及乡镇卫生院（简称中国公立医疗机构）终端内服中成药TOP20产品中，有相当部分属于年销售额已超过或即将超过20亿元级的中药创新药，且相当部分中药创新药在5年复合增速方面反映出良好的成长性，因此，我们非常关注这些中药创新药为什么能取得靓丽的成绩。

成为中药创新药大产品有一系列关键成功因素。通过对中药大产品在价值创造及交换各环节的系统分析及归纳概括，并参考全球重磅炸弹的成功因素，结合临床及市场对中药大产品的长期价值要求，米内网研究团队认为有五大因素对中药创新药培育最为重要，分别是：高标准的立项、理论创新深度、能改写临床诊治指南的循证医学研究、利于被列入医保目录的药物经济学研究、走进欧美为主的国际化。

成为中药创新药大产品的起跑线是高标准立项

从主要企业产品销售贡献看，大产品（重磅炸弹）是医药企业发展的顶梁柱，如果医药企业能发展一代大产品，培育一代大产品，研发一代大产品，那想不稳健发展都难。而培养中药大产品，在研发立项的时候就非常需要在临床价值、商业价值及开发风险方面把好关。

潜在卓越临床价值是大产品的必要条件。不管是西药还是中药都是临床医生救治患者的武器，因此，不管从临床需要，还是监管要求，亦或市场竞争，都要求新药要比现有治疗手段更优秀，或者能填补空白，因此，在立项的时候，就必须对立项标的潜在临床价值提出高标准要求，并让立项的临床价值要求成为新药开发的指南针。

商业价值测算有助于提前了解新药投入产出是否可能合乎期望。立项的时候，除了需要系统判断立项产品与主要/潜在竞品的临床价值优势区别，并客观准确预测产品在市场中可能的份额外，还需要结合市场价格判断，用药人群量判断，和市场规模判断，去测算产品未来可能的销售额能达到怎样的级别。

当然，判断产品可以在市场上切多少蛋糕永远不容易做到，这需要对主要/潜在竞品的产品竞争力及市场策略有充分了解，而且立项产品临床定位策略科学明确。

理论创新深度决定了中药创新药市场业绩高度

既要传承更要创新。有几千年丰富传承的中医药，既是重磅中药创新药开发的宝库，也难免有糟粕，尤其是现代人的生活方式与几千年前已经发生重大改变，疾病谱也已经出现重大变化的情况下，部分疾病可能没有传世方子，有些疾病的处方可能需要在传承、质疑的基础上不断探索本质，创新出更符合当前疾病本质特点的处方，并在其基础上归纳概括提炼出中药创新药组方。

中医药亟待发挥与西医药未必一样的独到优势。西医药大多是治标（也不绝对，部分也直接根治），中医药主要通过扶正驱邪，调节人体抗病、治病机能而起到标本兼治的作用。因此，在很多时候，中医药往往可以通过独到优势独立发挥作用，或者与西医药起到更好的协同作用，这也对各疾病的中医药理论传承与创新提出更高要求。

中药创新药亟需对各疾病未病、疾病发生、发展及转归、康复有独到之处。各类疾病在疾病的不同阶段，人体各脏腑经络、气血津液等机能可能有较大不同，其辩证诊断也可能不同，因此，判断何为“表象”、何为“本质”就尤为重要。对中药创新药而言，提炼对不同疾病未病、疾病发生、发展及转归、疾病康复不同阶段脏腑经络、气血津液机能状况，找出共性规律，找出干预失衡目标及方法，在传承基础上不断创新并验证，形成独到见解，是转化开发中药创新药的前提条件之一。

中药大产品通过理论创新形成独到竞争力。当前大多中药大产品是通过经典名方化裁而来，或者通过重大发现开发而来。比如苏黄止咳胶囊由国医大师晁恩祥在临床中创新中医“风邪”理论，形成风咳、风哮辨治体系，并获2009年度“中华中医药学会科学技术奖一等奖”后，通过“君臣佐使”指导开发出苏黄止咳胶囊；参松养心胶囊是在络病理论指导下，基于中医“承制调平”思想研制的创新中药；芪苈强心胶囊也是基于络病理论研发；小儿豉翘清热颗粒由名老中医李少川教授在经典古方《达原饮》、《银翘散》基础上研制而成......

能通过循证医学改写临床诊治指南将是成功关键

中医药也一样需要严谨的循证医学研究。中医药经典名方大多经过长期人用经验而在一定程度上证明了其价值，经过系统整理可成为循证医学证据之一，但判断临床价值是否卓越，还是需要严谨的循证医学研究。与过去很多中医药企业不重视循证医学研究不同，大部分中药创新药已经遵循严谨循证医学研究要求开展临床试验，并因此获益良多。

比如：芪苈强心胶囊开展了“多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照评价芪苈强心胶囊治疗慢性心衰患者有效性与安全性的多中心临床试验”的循证医学研究，结果证明了其在心衰患者中的临床价值，其研究结果在国际顶级期刊《美国心脏病学会杂志》（JACC）上公开发表。芪苈强心胶囊针对慢性心衰患者开展QUEST研究，证明了芪苈强心胶囊能够显著降低HFrEF（射血分数降低心衰）患者心血管死亡率和心衰恶化再住院率，其研究成果也发表在2023年欧洲心脏病学会年会（ESC 2023）上。

参松养心胶囊针对心律不齐患者开展SS-CAT研究，研究结果显示，与安慰剂组相比，参松养心胶囊可有效减少患者的24h室性早搏次数，提高治疗8周时的总体有效率，同时也可显著升高4周和8周时的24h平均心室率。参松养心胶囊SS-AFRF研究证明了该药能显著降低射频消融术后房颤复发率，显著改善患者生活质量，且安全性良好......

麝香保心丸开展为期十年的“多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照MUST研究”，其证明了麝香保心丸在慢性稳定型冠心病患者中的有效性及安全性。

尿毒清颗粒循证医学研究严格按照“多中心、随机、双盲、安慰剂对照”的方法执行。其研究结果显示，尿毒清颗粒能有效延缓慢性肾脏疾病的进展。

临床试验未必需要采用跟西医药一样的终点指标。中医药主要通过调节机体机能进行抗病治病，并发挥在治未病中的主导作用、在重大疾病治疗中的协同作用、在疾病康复中的核心作用，这也决定了中医药在未病干预、疾病治疗、疾病康复的治疗目标及价值的不同，因此，不可能且没必要强求其在临床试验中采用与西医药同样的终点指标，反而需要探索何为未满足的临床需求及临床价值，探索在减少疾病发生率、恢复或调节各脏腑经络、气血津液机能、缩短住院时间或用药时间、降低死亡率、降低治疗成本等各方面更科学合理的终点指标，从而反映中医药的临床价值本质。

为临床诊治指南优化更新也是中医药创新的重大责任。有行业顶尖临床研究PI认为，新药临床价值主要体现在能否改写临床诊治指南，能否填补临床诊治指南空白或者提供更优解决方案。中药创新药也越来越多在改写临床诊治指南。

比如：芪苈强心胶囊先后被《中国心力衰竭诊断和治疗指南》、《中国扩张型心肌病诊断和治疗指南》等多部中国心衰指南纳入，小儿豉翘清热颗粒已连续四次入选国家卫健委发布的《流行性感冒诊疗方案》、以及入选《手足口病诊疗指南》、《中成药治疗小儿急性上呼吸道感染指南》等，参松养心胶囊近年来先后被《室性心律失常中国专家共识-2016》、《冠心病合理用药指南》、《心律失常合理用药指南（第2版）》等指南共识列为推荐用药，苏黄止咳胶囊进入《咳嗽的诊断与治疗指南》（2015版），尿毒清颗粒被2020年《中成药治疗慢性肾脏病3-5期（非透析）临床应用指南》推荐，麝香保心丸进入《急性心肌梗死中西医结合诊疗指南》......

进入医保目录是中药创新药放量基础

在医保成为医疗主要支付方且全国医保覆盖率越来越高的情况下，进入医保目录显然是中药创新药上量的重要条件。

进入医保也是现有市场领先的中药创新药的成功因素之一，米内网数据显示，在2023年上半年中国公立医疗机构终端口服中成药TOP20产品中，大部分均为全国医保目录产品。

2023年上半年中国公立医疗机构终端内服中成药TOP20产品

注：非医保产品用“-”表示

来源：米内网综合数据库

随着医保部门对药物经济学越来越重视，部分中药大产品也在循证医学研究中加入药物经济学研究内容，比如麝香保心丸对MUST研究结果的进一步挖掘，即MUST-E药物经济学研究结果显示，麝香保心丸联合标准药物治疗冠心病的治疗费用低、健康产出高。

国际化的龙门依然期待中药创新药去跳跃

中药国际化依然任重道远。除了少部分中成药进入东南亚及其他一带一路国家外，中药创新药暂无被FDA或EMA批准上市的案例。作为全球药品监管最严格的机构之一，FDA不仅是西药临床价值的验金石，也是所有其他药物临床价值的证明地，其未必要求中医药理论与西医药理论保持一致，而是要求通过严谨的临床试验去证明中药的临床价值。因此，这也成为中药创新药必须去跳跃的龙门。

处于复兴初级阶段的中医药，亟待进一步传承并创新系统方法论及各疾病理论，遵循药物共性的循证医学研究规律，加强理论自信，勇跳国际化龙门，也让具有卓越临床价值优势的中药创新药惠及全球患者。